치료 대안 부족한 PTCL…보령, 2상서 가능성 입증할까

[프라임경제] 보령(003850)이 개발 중인 희귀 혈액암 치료제 후보물질 '보스몰리십(Bosmolisib·개발코드명 BR101801)'의 임상 2상 환자 모집을 마쳤다. 재발성·불응성 말초 T세포 림프종(PTCL)은 재발 이후 치료 선택지가 제한적인 질환인 만큼, 이번 임상에서 초기 시험에서 관찰된 항종양 효과가 재현될지가 개발의 핵심 과제로 떠올랐다.

보령은 보스몰리십의 임상 2상 목표 환자 44명 모집을 완료했다고 19일 밝혔다. 지난 3월 첫 환자 투약을 시작한 지 약 7개월 만이다. 임상은 국내 17개 의료기관에서 진행되며, 재발성 또는 불응성 PTCL 환자를 대상으로 약물의 항종양 효과와 안전성, 내약성을 평가하는 단일군·다기관·공개 방식으로 설계됐다.

보스몰리십은 암세포의 성장과 생존 신호에 관여하는 PI3K 감마(γ)·델타(δ)와 DNA 손상 복구에 관여하는 DNA-PK를 동시에 저해하도록 개발된 저분자 항암 후보물질이다. 보령은 세 표적을 동시에 겨냥하는 세계 최초의 약물 개발을 목표로 하고 있다. 다만 기전의 차별성이 실제 임상적 이점으로 이어지는지는 후속 임상에서 확인해야 한다.

개발 배경에는 PTCL의 제한적인 치료 환경이 있다. PTCL은 성숙 T세포에서 발생하는 희귀 비호지킨 림프종으로, 림프절뿐 아니라 간과 비장, 골수, 피부 등 여러 장기를 침범할 수 있다. 질환 진행이 빠르고 1차 항암화학요법 이후 재발하거나 치료에 반응하지 않는 사례가 있어, 재발·불응 환자에게 적용할 수 있는 치료 대안 확보가 과제로 꼽힌다.

보스몰리십의 초기 임상에서는 항종양 효과를 시사하는 결과가 관찰됐다. 보령에 따르면 임상 1상 유효성 평가 대상 환자 19명 가운데 6명에서 객관적 반응이 확인됐다. 최신 추적평가 기준으로 완전반응은 4명, 부분반응은 2명이었다. 임상 1상 종료 이후에도 투약을 이어간 일부 환자는 3년 이상 완전반응을 유지한 것으로 회사는 설명했다.

보령은 향후 약 1년간 환자 추적 관찰을 진행한 뒤 2028년 임상 2상을 완료하고 품목허가를 신청한다는 계획이다. 보스몰리십은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PTCL의 하위 유형인 PTCL-NOS와 혈관면역모세포성 T세포 림프종(AITL)에 대해 희귀의약품 지정을 받았으며, 국내에서도 식품의약품안전처의 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

특히 보령은 보스몰리십을 항암 사업의 차세대 성장 후보로 육성한다는 전략이다. 

김정균 보령 대표는 "보스몰리십은 보령이 항암 분야에서 쌓아온 연구개발 역량을 집약한 차세대 항암신약"이라며 "말초 T세포 림프종 환자가 선택할 수 있는 치료 옵션이 될 수 있도록 1상에서 확인한 가능성을 2상 결과로 이어가는 한편, 빠르게 환자에게 제공할 수 있도록 향후 임상에 역량을 집중할 것"이라고 말했다.