[K-제약바이오] HK이노엔 ‘케이캡’, 美 FDA 신약 허가 신청 外

시사위크=제갈민 기자  

◇ HK이노엔 “위식도역류질환 신약 ‘케이캡’, 美 신약 허가 절차 본격 돌입”

HK이노엔은 미국 파트너사 세벨라 파마슈티컬스의 계열사가 지난 9일(현지시간) 위식도역류질환 치료제 케이캡(성분명: 테고프라잔)의 신약 허가 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 13일 밝혔다.

이번 신약 허가 신청은 △비미란성 위식도역류질환(NERD) 치료 △미란성 식도염(EE) 치료 △미란성 식도염 치료 후 유지요법 등 세 가지 적응증에 대한 동시 승인을 목표로 한다.

케이캡은 앞서 2,000명 이상의 미국 환자가 참여한 핵심 3상 임상시험 ‘TRIUMpH(트라이엄프) 프로그램’에서 우월한 임상 데이터를 확보했다. HK이노엔의 미국 파트너사 계열사인 소화기 의약품 전문 기업인 브레인트리에서는 이를 기반으로 FDA에 NDA를 제출했다.

HK이노엔의 미국 파트너사 세벨라는 올해 예정된 주요 학회에서 TRIUMpH 프로그램의 전체 결과를 발표하고, 권위 있는 학술지에도 해당 내용을 게재할 계획이다.

곽달원 HK이노엔 대표는 “당사가 개발한 대한민국 신약 케이캡이 미국에서 우수한 임상시험 결과로 신약 허가 절차를 밟게 돼 기쁘다”며 “세계 시장을 선도하는 글로벌 베스트 인 클래스(Best in class)제품으로써 유럽 수출 및 일본 개발도 적극 추진할 것”이라고 말했다.

앨런 쿡 세벨라 파마슈티컬스 대표는 “미국 내 약 6,500만명의 위식도역류질환 환자 중 35∼54%는 기존 치료제로도 증상이 충분히 조절되지 않아 고통받고 있다”며 “테고프라잔은 중증의 미란성 식도염 환자의 지속적인 치유 효과에서 PPI 대비 우월성을 입증했고, 비미란성 위식도역류질환 환자에서 24시간 가슴 쓰림, 야간 가슴 쓰림, 위산 역류 증상에 대해 임상적으로 의미 있는 개선을 보여준 만큼 FDA와 협력해 미국 허가 승인을 획득해 내년 1월 환자와 의료진에게 테고프라잔(케이캡)이 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

케이캡은 △약효 발현 △약효 지속 시간 △미란성 식도염 치유 및 유지에서 PPI계열 약물 대비 우수한 유효성을 입증했다. 국내에서 2019년 3월 출시돼 지난해까지 누적 9,233억원의 원외처방실적을 기록하며 국내 소화성 궤양용제 원외처방실적 1위를 유지하고 있다.

◇ 삼일제약, 대만 제약사 ‘눈 염증·통증치료 개량신약’ 韓 독점 라이선스 계약 체결

삼일제약은 지난 12일 대만 제약사 ‘포모사’와 안과용 눈 염증·통증치료 국소 스테로이드 제제 개량신약인 ‘APP13007(클로베타솔 프로피오네이트 0.05%)’의 국내 독점 라이선스 계약을 공식 체결했다고 13일 밝혔다.

‘APP13007’은 포모사의 APNT 나노입자 제제 플랫폼을 적용한 클로베타솔 프로피오네이트 성분 최초의 안과용 나노현탁액 제형이다. 백내장 등과 같은 안과 수술 후 통증 및 염증 완화를 적응증으로 2024년 3월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다.

특히 기존 치료제의 경우 1일 4회 투여해야 하지만 ‘APP13007’은 1일 2회로 투여 횟수를 줄여 편의성이 개선됐다. 또한 용량의 증감 없이 최대 14일간 투약할 수 있어 환자의 복약 편의성을 높인 것이 특징이다.

미국에서 수행 된 2건의 임상 3상(CPN-301, CPN-302)에서 ‘APP13007’을 14일간 1일 2회 점안한 결과, 위약 대비 염증의 빠르고 지속적인 소실과 통증 완화 효과를 입증하며 주요 1차 평가변수를 모두 충족했다. 또한 안전성 프로파일은 위약과 유사한 수준으로 전반적인 내약성이 양호했으며, 안압(IOP) 상승은 발생 빈도가 낮고 경미해 시험약을 중단할 필요 없이 쉽게 관리된 것으로 확인됐다.

이번 라이선스 계약을 통해 삼일제약은 대한민국 내에서 ‘APP13007’에 대한 제조·홍보·유통·판매를 수행할 수 있는 독점적 권리를 확보했다. 본 라이선스 계약에는 계약 발효 후 지급되는 계약금(upfront)과 제품 출시 후 판매에 따른 마일스톤 및 로열티 등이 포함됐다.

국민건강보험공단이 낸 ‘2023년 주요 수술 통계 연보’에 따르면 2023년 기준 국내 수술 건수 1위는 백내장이었으며, 2023년에만 63만8,000건의 수술 건수가 집계됐다. 특히 수술 빈도가 높은 백내장 외에도 다양한 안과 수술이 이뤄지는 점을 감안할 때 ‘APP13007’의 국내 매출규모는 상당히 클 것으로 회사 측은 예상하고 있다.

허승범 삼일제약 회장은 “이번 계약을 통해 국내 안과질환 관련 수술 환자들에게 필요한 치료 옵션을 확대하고, 안과 사업 경쟁력을 한층 강화할 수 있을 것으로 기대한다”며 “허가 및 출시 준비를 체계적으로 추진해 나가겠다”고 밝혔다.

한편, 앞서 삼일제약 베트남 법인(100% 자회사)은 포모사와 지난 2024년 10월 ‘APP13007’의 글로벌 공급을 위한 CMO 계약을 체결한 바 있다.

◇ 한미약품, 英 ‘ESMO IO 2025’서 면역항암제 BH3120 임상1상 연구 발표

한미약품은 지난해 12월 10∼12일 영국 런던에서 열린 유럽종양학회 면역종양학 학술대회(ESMO Immuno-Oncology Congress 2025)에서 차세대 면역항암제 BH3120의 임상 경과를 포스터에 담아 발표했다고 13일 밝혔다.

BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 두 개의 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 항암신약으로, 암세포만 공격하는 표적 항암치료와 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료를 동시에 가능하게 한다. BH3120은 암세포 표면에 위치한 PD-L1과 면역세포 표면의 4-1BB를 동시에 타깃해 면역세포가 종양세포를 쉽게 인식하고 세포 사멸을 유도할 수 있는 ‘브릿지(bridge)’ 역할을 수행하도록 설계됐다.

현재 한국과 미국에서 면역항암제 등 표준치료제에 실패한 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 단독 요법뿐만 아니라, 키트루다(성분명: 펨브롤리주맙) 병용 요법에 따른 안전성과 내약성을 평가하는 글로벌 임상 1상 시험이 진행되고 있다.

이번 학회에서 한미약품은 BH3120의 임상 연구 배경과 설계, 진행 현황 등을 상세히 공유했다. 임상 1상은 단독 및 병용 투여군 모두에서 용량 증량 파트가 계획대로 순조롭게 진행되고 있으며, 용량 제한 독성(DLT)은 발생하지 않아 임상에서의 안전성이 재차 확인됐다.

또 표준 치료제에 대해 치료를 실패한 일부 환자에서도 초기 항종양 활성이 관찰되면서, 기존 면역항암제 치료에 실패한 환자들에 대한 BH3120의 치료 잠재력을 뒷받침하는 임상적 근거가 축적되고 있다.

노영수 한미약품 이사(ONCO임상팀)는 “BH3120 임상은 이중항체 면역항암제 기술이 글로벌 항암 시장을 주목받는 흐름 속에서 한미의 독자적 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용하는 첫 글로벌 임상 연구 프로젝트라는 점에서 전략적 의의가 크다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고, 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 목표로 안전성을 갖춘 신약의 완성도를 끌어올리는 데 최선을 다하겠다”고 말했다.