젬백스, 치매 신약 'GV100' 글로벌 2상 안전성 입증…인지 기능 유효성 입증은 '실패'

[프라임경제] 젬백스앤카엘(이하 젬백스, 082270)은 알츠하이머병 치료 물질 'GV100'의 글로벌 2상 임상시험에 대한 최종 결과 보고서(CSR)를 수령했다고 지난 7일 공시를 통해 밝혔다.

해당 결과에 따르면, 'GV1001'의 안전성은 검증됐으나 유효성 1차 지표 평가에선 위약(가짜 약) 대비 통계적으로 의미 있는 결과를 못 낸 것으로 나타났다.

이번 임상은 미국과 유럽 7개국 43개 기관에서 초기~중기 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 피하주사해 52주 동안 위약 대비 안전성과 유효성을 평가했다.

임상의 1차 평가지표 중 하나인 안전성에서 GV1001은 모든 용량의 투약군에서 위약군 대비 안전성과 내약성이 나타났다. 알츠하이머병 항체 치료제에서 나타나는 대표적인 부작용인 '아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)' 또한 한 건도 나타나지 않았다. 

회사 측은 이에 대해 다양한 안전성 지표를 통해 임상 표준에 부합하는 안전성 프로파일을 입증했다고 설명했다.

다만 또 다른 1차 평가지표인 '유효성 지표'에선 통계적인 유의성에 도달하지 못했다. 알츠하이머병 평가 척도(ADAS-cog11)에서는 위약군 대비 이 약 투여군에서 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다. 

환자 인지 기능 변화를 측정하는 ADAS-cog11의 52주 최소제곱평균값 변화량은 GV1001 0.56㎎, 1.12㎎ 투약군에서 각 4.14점, 4.31점이었다. 이는 위약군 4.30점 대비 통계적으로 의미 있지 않은 수치다.

이밖에 활력 징후, 심전도(ECGs), 신체 검사에서 GV1001 투여군과 위약군 사이에 통계적으로 유의미하거나 주목할 만한 차이는 관찰되지 않았다.

'GV1001'은 펩타이드 기반 신약 후보물질로, 신경세포 내 베타아밀로이드 축적과 타우 단백질의 응집을 억제한다. 항염증·항산화, 미토콘드리아 보호 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 다중기전 약물이다.

젬백스는 이번 임상 결과가 기존 치료제 대비 우수한 안전성 및 임상적으로 의미 있는 지표를 보였다고 판단해, 전문가들과 글로벌 3상을 준비한다는 계획이다.