메디포스트 “카티스템, 미국 임상 3상 첫 환자 등록”

[마이데일리 = 이호빈 기자] 메디포스트가 줄기세포 치료제 ‘카티스템’의 미국 임상 3상에서 첫 환자 투약을 완료했다.

메디포스트는 제대혈 유래 동종 중간엽 줄기세포 치료제 카티스템의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록과 치료·투약을 마쳤다고 8일 밝혔다.

이번 임상은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국과 캐나다 내 70여개 임상시험기관에서 진행된다. 환자 모집과 투약은 약 2년간 이뤄지며, 이후 2년간 추적관찰을 통해 구조적 개선과 임상 증상 개선 효과를 평가한다.

메디포스트는 임상 완료 후 임상시험결과보고서(CSR) 작성과 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행할 계획이다. 회사는 이번 임상을 통해 카티스템이 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서 가능성을 입증하는 것을 목표로 하고 있다.

이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘단일 임상(Single Pivotal Study)’ 승인을 받아 진행된다. 일반적으로 미국 신약 허가를 위해서는 2개의 독립적인 3상 임상이 요구되는 경우가 많지만, 메디포스트는 한국과 일본에서 확보한 임상 데이터와 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 실사용근거(RWE)를 바탕으로 단일 임상 승인을 받았다고 설명했다.

카티스템은 국내에서 상용화된 무릎 골관절염 줄기세포 치료제다. 메디포스트는 최근 일본 임상 3상을 완료하고 후속 허가 절차를 준비하고 있다. 회사는 미국 임상 진행과 함께 현지 사업개발 활동도 추진한다는 방침이다.

이승진 메디포스트 글로벌사업본부장은 “미국 임상 3상 첫 환자 등록과 투약 개시는 글로벌 시장 진출을 위한 중요한 이정표”라며 “미국에서 카티스템의 치료 가치를 입증하겠다”고 말했다.

한편 메디포스트는 일본 카티스템 임상 3상을 완료하고 최종 임상시험결과보고서도 확보했다. 회사는 2026년 말 일본 품목허가 신청을 목표로 관련 절차를 진행하고 있으며, 2027년 내 허가 획득을 목표로 하고 있다.

메디포스트는 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결했다. 이를 통해 118억원의 선수금과 148억원 규모의 인허가 마일스톤을 확보했다.