앱클론, CAR-T '네스페셀' 임상 2상 대상자 등록 완료…상업화 마일스톤 달성

[프라임경제] 앱클론(174900)은 지난 2일 재발·불응성 혈액암 환자를 대상으로 진행 중인 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 네스페셀(AT101)의 임상 2상 대상자 등록을 최종 완료했다고 3일 밝혔다.

회사 측은 이번 환자 모집 완료에 대해 국내 및 해외 조기 상업화를 향한 가장 중요한 마일스톤을 달성한 것이라고 설명했다. AT101은 글로벌 CAR-T 치료제들이 공통으로 사용하는 FMC63 항체 대신 앱클론이 독자 개발한 핵심 항체인 h1218를 적용해 차별화된 메커니즘을 자랑한다.

앞서 발표된 임상 2상 중간결과에서 AT101은 객관적반응률(ORR) 94%, 암세포가 완전히 사라지는 완전관해율(CR) 68%라는 경이로운 수치를 기록하며 혈액암치료제 시장의 이목을 집중시켰다.

미국과 호주 등 전 세계 주요 국가 특허를 확보한 앱클론은 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품' 및 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 대상으로 연이어 지정된 바 있다. 

회사는 이번 환자 모집 종료에 따라 모든 투여를 끝마치고, 연내 최종 임상 데이터 도출 및 신속승인(품목허가)을 신청할 예정이다.

한국바이오협회에 따르면 글로벌 CAR-T 치료제 시장은 연평균 40%씩 폭발적으로 성장해 오는 2029년경 약 39조원(290억달러) 규모에 달할 것으로 전망된다. 그 중 네스페셀의 동일한 CD19를 표적으로 하는 치료제가 막대한 점유율을 차지하고 있는 상황이다.

네스페셀의 우수한 임상 성과는 글로벌 파트너링의 폭발적인 확장으로 직결되고 있다. 최근 앱클론은 파트너사인 TCT 헬스테크놀로지(TCT)는 튀르키예 현지에서의 AT101 임상을 가속화해 상업화까지의 소요 기간을 최소화하기 위한 전략적 협력에 전격 합의했다.

현재 튀르키예는 자국 내 카티치료제 상업화를 국가 바이오헬스 전략의 핵심 과제로 추진하며 범정부적 지원을 확대하고 있어 양사의 협력은 더욱 탄력을 받을 것으로 기대된다.

더 나아가 앱클론은 AT101을 통해 검증된 독자 항체 플랫폼을 기반으로 차세대 '인비보(In-vivo) CAR-T' 분야로 파이프라인을 확장시키고 있다. 

환자 맞춤형 제조가 필요한 기존 CAR-T 치료제의 고비용·장기 소요 한계를 극복하고자 스웨덴 스트라이크파마와 공동개발을 진행 중이며, 최근 국내 톱티어 제약사인 GC녹십자와와도 공동개발에 나서는 등 인비보 카티 시장을 선점하기 위한 글로벌 경쟁력을 빠르게 확보해 나가고 있다.

또한 지난주 열린 2026 바이오 USA 에서도 다수의 글로벌 기업과 협업 가능성도 활발하게 논의했다. 업계에서는 네스페셀이 보여주고 있는 강력한 활성과 기존 카티 치료제 불응환자에서의 차별성에 대한 기대가 크게 작용하고 있기 때문이다.

앱클론 관계자는 "이번 성과는 임상시험을 수행해주신 의료진과 기관의 헌신적인 노력과 전폭적 지원, 당사의 연구개발 역량과 국내외 파트너사들의 긴밀한 협력이 빚어낸 뜻깊은 결실"이라며 "철저한 최종 데이터 검증을 통해 품목허가를 차질 없이 완수하고, 고통받는 전 세계 혈액암 환자들에게 새로운 치료수단을 하루라도 빨리 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.