GC녹십자, 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 국내 품목허가

[마이데일리 = 이호빈 기자] 기존 치료제로는 개선하기 어려웠던 헌터증후군의 중추신경계 증상을 치료하는 신약이 국내 허가를 받았다.

GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주’가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 남아 10만~15만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다. 골격 이상과 지능 저하 등 다양한 증상이 나타나며, 전체 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.

기존 정맥주사형 치료제는 전신 증상을 개선하는 데 사용되지만, 약물이 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 뇌 조직의 병변을 치료하는 데 한계가 있었다.

헌터라제아이씨브이주는 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 개발됐다. 기존 정맥주사형 치료제와 병용하면 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.

임상시험에서는 중추신경계 손상과 관련된 물질인 ‘헤파란 황산’이 감소하는 결과가 확인됐다. 일본에서 진행한 5년간의 장기 추적 관찰에서도 해당 물질이 낮은 수준으로 유지됐으며, 인지 기능 저하가 지연되거나 일부 개선되는 결과가 나타났다.

국내에서도 연장 임상시험을 통해 최소 4년간 환자들을 장기 추적 관찰하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

헌터라제아이씨브이주는 세계 최초로 개발된 뇌실투여형 헌터증후군 치료제다. 국내에 앞서 일본과 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 받았으며, GC녹십자는 추가 국가 진출도 추진하고 있다.