알지노믹스, 항암 유전자치료제 'RZ-001' 유럽 희귀의약품 지정…글로벌 신약개발 가속

[프라임경제] 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(476830)는 항암 유전자치료제 '타스피티마젠 아드벡(이하 RZ-001)'이 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 신경교종(Glioma) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Medicinal Product Designation)을 받았다고 22일 밝혔다.

이번 결정으로 RZ-001은 지난달 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정의견 채택에 이어 유럽 희귀의약품 지정 절차를 완료했다. 이번 성과는 RZ-001의 첫 유럽 규제 지정으로, 미국 및 유럽 양대 시장에서 글로벌 개발 기반을 넓히게 됐다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 대안이 제한적인 질환에 대한 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계의 과학적·규제적 자문, 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판허가 후 시장 독점권이 부여된다. 

유럽은 미국의 희귀의약품 시장 독점권 기간인 최대 7년보다 긴 10년의 독점권이 인정되며, 유럽연합(EU) 회원국 전역을 대상으로 중앙집중심사 절차를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다.

또한 유럽 희귀의약품 지정 심사에서는 해당 질환의 희귀성 및 중증도, 개발 타당성 그리고 기존치료법의 존재 여부 등을 종합적으로 검토한다. 

기존 치료법이 있는 경우에는 신청 의약품이 환자에게 '상당한 혜택(significant benefit)'을 제공할 가능성을 뒷받침하는 근거가 중요하게 평가된다. 이러한 심사 요건을 고려하여, 유럽의 희귀의약품 지정은 타 규제 기관 대비 상대적으로 엄격한 심사 절차로 인식되고 있다.

RZ-001은 앞서 미국에서도 규제 지원을 적극 활용하여 치료제의 개발 가능성과 파트너링 측면의 가치를 높이고 있다. 

미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM) 적응증에 대해 각각 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)과 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았으며, 간세포암에 대해서는 지난 5월 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정도 확보한 바 있다.

알지노믹스는 미국과 유럽에서 확보한 규제 지원을 활용해 RZ-001의 글로벌 임상 개발 전략을 구체화하고, 향후 기술이전 및 공동개발 등 다양한 사업화 기회를 모색하고 있다. 

특히 임상 단계에 있는 간세포암과 교모세포종에 이어 신규 고형암종으로 적응증 확장을 추진하고 있는 만큼 글로벌 파트너사와 실질적인 협력 단계로 나아가겠다는 계획이다.

김보미 알지노믹스 신약개발센터장 이사는 "RZ-001이 미국에 이어 유럽에서 희귀의약품 지정을 확보함으로써 신약개발 가능성에 긍정적 신호를 더했다"며 "이번 지정을 계기로 글로벌 잠재 파트너사들에게 RZ-001의 가치를 더욱 적극적으로 알려 나가겠다"고 강조했다.

이성욱 알지노믹스 대표이사는 "교모세포종은 예후가 좋지 않고 미충족 의료 수요가 높은 상황"이라며 "EC 집행위원회의 희귀의약품 지정에 이어 RZ-001이 난치성 암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.