신라젠 ‘BAL0891’, 급성골수성백혈병 美 희귀의약품 지정

[마이데일리 = 이호빈 기자] 신라젠이 개발 중인 차세대 항암 후보물질 ‘BAL0891’이 미국에서 급성골수성백혈병 치료용 희귀의약품으로 지정됐다.

신라젠은 BAL0891이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품 지정을 받았다고 25일 밝혔다.

BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 핵심 단백질인 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 계열 내 최초(First-in-class) 항암 후보물질이다. 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행하고 있다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다.

이번 지정에 따라 신라젠은 BAL0891 개발 과정에서 FDA 임상 연구비 지원 사업 신청 자격과 미국 내 임상시험 비용에 대한 세액공제, 임상시험 계획 자문 및 신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있다.

향후 BAL0891이 급성골수성백혈병 치료제로 품목허가를 받을 경우 미국에서 동일 성분과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 시장독점권도 확보할 수 있다.

급성골수성백혈병은 골수에서 만들어지는 백혈구 계열 세포가 암세포로 변해 비정상적으로 증식하는 혈액암이다. 질환 진행 속도가 빠르고 재발 위험이 높아 새로운 치료 옵션에 대한 수요가 큰 질환으로 꼽힌다.

기존에는 고강도 항암화학요법이나 조혈모세포이식 등이 주요 치료법으로 활용돼 왔으며 최근 다양한 표적치료제가 개발됐지만 일부 환자에서는 내성이나 재발이 발생하는 한계가 있다.

BAL0891은 암세포 분열 과정에서 작용하는 TTK와 PLK1을 동시에 억제하는 방식으로 기존 치료제와 다른 기전을 갖는다. 신라젠은 이를 바탕으로 기존 치료제에 내성을 보이는 환자를 포함해 급성골수성백혈병에서 새로운 치료 가능성을 확인한다는 계획이다.

신라젠 관계자는 “임상 초기 단계에서 희귀의약품 지정을 받은 만큼 BAL0891의 개발 가능성을 높이는 계기가 될 것으로 기대한다”며 “이번 지정을 바탕으로 향후 임상을 차질 없이 진행해 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.