식약처, 파브리병 치료제 ‘엘파브리오주’ 품목허가

[마이데일리 = 이호빈 기자] 식품의약품안전처는 파브리병 치료에 쓰는 수입 희귀의약품 ‘엘파브리오주’를 허가했다고 21일 밝혔다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 생기는 리소좀 저장 질환이다. 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 손·발가락 말단 통증, 무한증, 저한증, 청각·시력 장애 등이 주요 증상으로 나타난다.

엘파브리오주는 페구니갈시다제알파 성분의 유전자재조합 알파-갈락토시다제 제제다. 식물 세포주로 제조했으며, 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충해 당지질 축적을 줄이고 질병 악화를 완화하는 치료제다.

이 약은 파브리병으로 확진된 환자에게 장기간 효소 대체요법으로 사용된다.

식약처는 이번 허가로 파브리병 환자의 치료 선택지가 확대될 것으로 보고 있다.

식약처 관계자는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 신속하게 공급해 치료 기회를 넓히겠다”고 말했다.