美서 인정받은 국산 신약…희귀의약품 지정 잇따라

[프라임경제] 이달 미국에서 희귀의약품으로 지정된 치료제 가운데 일부가 국내 기업이 개발한 파이프라인인 것으로 나타났다. 글로벌 최대 의약품 시장인 미국에서 기술력과 잠재력을 동시에 인정받았다는 점에서, 향후 신약 개발과 기술수출 측면에서 의미 있는 계기가 될 것으로 평가된다.

미국 식품의약국(FDA) 데이터베이스에 따르면 이달 1일부터 17일까지 희귀의약품으로 지정된 치료제는 총 14개이며, 이 가운데 3개는 국내 기업이 개발한 후보물질이다. 유한양행, 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 각각 해당 파이프라인을 보유하고 있다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 장치다. 지정될 경우 일정 기간 시장 독점권이 부여되며, 세액공제와 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 지원 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

유한양행(000100)은 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'로 희귀의약품 지정을 받았다. 해당 물질은 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 기전의 경구용 저분자 화합물로, 기질감소치료법에 속한다.

에이비엘바이오(298380)의 담도암 치료제 '토베시미그'도 지정 대상에 포함됐다. 이 후보물질은 이중항체 기반 치료제로, 신생혈관 형성과 종양 내 혈관 생성에 관여하는 DLL4와 VEGF-A 경로를 동시에 차단하는 기전을 갖는다. 해당 기술은 글로벌 파트너사에 이전된 상태다.

바이오벤처 엑셀라몰 역시 췌장암 치료제 후보물질로 희귀의약품 지정을 확보했다. 2020년 설립된 신생 기업이 초기 단계에서 성과를 낸 사례로 평가된다.

기존에 희귀의약품으로 지정된 치료제가 새로운 적응증으로 추가 지정을 받는 사례도 이어지고 있다. 온코닉테라퓨틱스(476060)의 '네수파립'은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암까지 적응증을 확대했고, 이엔셀(456070)의 'EN001' 역시 기존 질환 외에 듀센 근이영양증에 대해 추가 지정이 이뤄졌다.

업계에서는 FDA 희귀의약품 지정을 글로벌 경쟁력을 가늠할 수 있는 지표로 보고 있다. 지정 요건에는 질환의 희귀성뿐 아니라 전임상 데이터, 작용 기전의 타당성, 기존 치료제 대비 차별성 등이 포함되기 때문이다.

이같은 절차를 통과할 경우 신약 개발 과정에서 신뢰도를 확보할 수 있을 뿐 아니라, 기술수출이나 글로벌 제약사와의 협력에서도 유리한 조건을 확보할 가능성이 높아진다. 업계 관계자는 "희귀의약품 지정은 시장 독점권과 다양한 지원을 동시에 확보할 수 있는 기회"라며 "국내 바이오 기업들의 기술력이 높아지면서 관련 지정 사례도 점차 늘어나는 추세"라고 설명했다.