샤페론, 먹는 알츠하이머 치료제 1상 '성공'…우수한 안전선 입증으로 고령·다중질환 환자 순응도↑

[프라임경제] 면역 혁신신약 개발 전문기업 샤페론(378800)은 국전약품과 공동으로 개발 중인 경구용 알츠하이머병 치료제 '누세린(NuCerin)'의 임상 1상을 성공적으로 완료하고, 임상시험결과보고서(CSR)를 수령했다고 26일 밝혔다. 이번 임상은 국내 스폰서인 국전약품이 진행했다.

이번 성과로 '누세린'은 알츠하이머 치료제 시장에서 핵심 미충족 수요를 해결할 차세대 경구용 질병조절치료제(DMT) 후보로 주목받았다. 

샤페론은 임상 결과를 토대로 글로벌 시장 진입을 위한 본격적인 후속 임상 진입에 나설 예정이다.

임상 1상에서 '누세린'은 7일 동안 하루 한 번 혹은 여러 번 경구 복용에도 중대한 이상 반응 없이 우수한 안전성을 보였다. 이는 고령 및 다중질환 환자군에서 복용 편의성과 치료 순응도를 크게 높일 수 있는 것으로 전망된다. 

해당 특성은 정맥주사 중심의 기존 치료 방식 대비 환자 접근성을 개선하고, 뇌부종 리스크와 높은 치료비 등 기존 치료제의 한계를 보완할 수 있는 강력한 경쟁 요소가 될 것으로 보고 있다. 

'누세린'은 단순 증상 완화제를 넘어 질병 진행 자체를 억제할 수 있는 경구형 표준치료제 후보로 자리매김할 가능성이 크다는 게 회사 측 설명이다.

'누세린'의 GPCR19 작용 기전 또한 기존 약물들과의 차별점이 확인됐다. 

'누세린'은 일반적인 GPCR19 결합 부위가 아닌 별도의 부위에 결합해 신호 활성을 세밀히 조절함으로써 과도한 염증 반응을 방지하고 안전성을 높였다. 불필요한 과활성을 억제하면서도 필요한 수준의 신호만 유지하는 설계는 샤페론의 분자 면역학 기반 합성신약 설계 역량을 보여주는 대표 사례다. 

GPCR19 기반 염증복합체 조절 기술은 향후 다양한 염증성 질환으로 확장 가능해, 새로운 치료 패러다임 창출의 기반이 될 것으로 기대된다.

'누세린'은 'GPCR19'을 표적으로 하는 저분자 염증복합체 억제제로, 알츠하이머병의 대표적 병리인 '아밀로이드 베타(Aβ)' 축적과 신경염증을 동시에 조절하는 독창적인 기전을 기반으로 한다. 

기존 항체 기반 치료제가 Aβ 제거에 집중하면서 뇌부종(ARIA) 등의 부작용을 동반한 것과 달리, 누세린은 미세아교세포 기능을 조절해 Aβ 제거를 촉진하고 신경염증 자체를 억제해 인지 기능 저하를 유의하게 완화시켰다. 

관련 전임상 연구 결과는 국제 학술지 '프런티어 인 이뮤놀로지(Frontiers in Immunology)'에 게재되며 과학적 근거가 확인됐다.

샤페론은 자체 기술로 누세린을 개발해 2021년 국내 판권을 국전약품에 이전하며 공동 개발을 진행 중이다. 누세린에 대한 해외 판권은 샤페론이 직접 보유해 글로벌 사업화 및 기술이전 전략을 독자적으로 추진할 수 있는 구조를 갖추고 있다.

샤페론은 임상 데이터를 기반으로 용법·용량 특허 확보를 추진하는 라이프사이클 기반 특허 전략(Evergreening)을 병행하며, 장기적인 시장 독점력과 글로벌 파트너십 경쟁력을 강화할 계획이다. 해당 전략은 향후 다국적 제약사와의 협력 및 기술이전 협상에서도 중요한 지렛대로 작용할 전망이다.

샤페론 관계자는 "이번 임상 1상 결과는 누세린이 알츠하이머병의 근본 병리를 표적으로 하는 경구용 질병조절치료제로서 높은 안전성과 가능성을 입증한 의미 있는 성과"라며 "향후 글로벌 임상 확대와 함께 기술이전 및 상용화를 적극 추진해 전 세계 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다"고 말했다.