[제약바이오 브리핑] 메디포스트 '카티스템', 일본 임상 3상 종료 등

[마이데일리 = 이호빈 기자] 메디포스트는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제인 카티스템(CARTISTEM)의 지난해 11월 마지막 환자의 최종 방문(LPO)을 마무리하고 모든 임상시험기관에 대한 종료 절차를 완료해 일본 임상 3상을 종료했다고 3일 밝혔다.

카티스템 일본 임상 3상은 중등증 및 중증의 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 일본 내 13개 의료기관에서 진행됐다. 임상은 히알루론산나트륨(HA) 주사를 대조군으로 한 비맹검, 무작위배정 방식으로 설계됐으며, 투약 후 1년(52주)간의 추적 관찰을 통해 안전성과 유효성을 평가했다.

이번 일본 임상 3상은 골관절염 임상 3상에서 일반적으로 환자가 느끼는 통증 완화나 기능 개선과 같은 주관적 지표(PRO)를 단일 1차 유효성 지표로 설정하는 것과 달리, 카티스템 수술 후 1년 시점에서 환자의 통증 및 기능성 개선에 대한 주관적 지표(PRO)와 함께 관절경 검사를 통해 연골재생의 유·무 여부를 동시에 확인하는 2개의 1차 유효성 지표를 포함한 설계다.

각각의 1차 유효성 지표 항목에서 통계적 유효성이 확보될 경우, 카티스템 수술을 통한 무릎 골관절염 환자의 통증 및 기능성 개선 뿐만 아니라 근본적·구조적 개선까지 입증함으로써, 질환근본치료제로 인정받을 수 있는 기반이 마련됐다.

지난해 11월 LPO 완료로 모든 환자의 최종 데이터가 확보됨에 따라, 데이터 검증과 분석을 거쳐 임상시험결과보고서(CSR) 작성 단계에 돌입했으며. 올해 상반기 내 CSR 수령을 완료하고 2분기 중 결과를 발표할 계획이다. 이후 하반기에는 품목허가 신청을 목표로 하고 있으며, 2027년 말 일본 품목허가 취득을 추진하고 있다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인 대표이사 이승진 본부장은 “카티스템의 일본 임상 3상 종료로 품목 허가 및 상업화 단계에 본격 진입하게 됐다”며, “일본과 북미를 중심으로 한 글로벌 무릎 골관절염 치료제 시장에서 혁신적인 줄기세포치료제 리더십을 강화할 것”이라고 밝혔다.

아울러, 메디포스트는 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결하며 일본 사업화 기반을 마련했다. 이를 통해 118억 원의 선수금과 148억원의 인허가 마일스톤 그리고 중장기 판매 마일스톤과 원료의약품 및 완제의약품 공급을 통한 매출도 기대하고 있다.

일본은 65세 이상 고령 인구 비중이 세계 최고 수준으로, 글로벌 퇴행성관절염 치료제 시장에서 전략적 중요도가 높은 국가다. 메디포스트는 국내에서 수술 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(RWE)를 일본 내 품목허가 및 보험 등재 과정에 활용할 계획이다.

더 나아가, 메디포스트는 지난 4일 카티스템의 미국 임상 3상에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 획득했으며, 올해 1분기 중 첫 환자 등록(FPI)을 목표로 임상 개발을 본격화하고 있다. 이후 2031년경 미국 내 품목허가를 획득한 뒤 상업적 출시를 추진할 계획이다.

앱클론의 파트너사 헨리우스는 지난 2월 28일 앱클론의 HER2 표적 항체 AC101(헨리우스 코드명 HLX22)이 유방암 분야에서 임상 개발을 빠르게 확장하고 있다고 3일 밝혔다.

헨리우스는 HER2 양성 유방암 1차 치료를 목표로, AC101과 자사 HER2 ADC ‘HLX87’을 병용하는 2/3상 임상(HLX87-BC001)에서 첫 환자 투약을 개시했다고 발표했다.

또한 헨리우스는 HER2-low, HR 양성 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 AC101을 표준 치료 또는 T-DXd(ADC)와 병용하는 2상 임상(HLX22-BC201)을 2025년에 시작했으며, 중국에서 환자 등록을 이미 완료했다고 밝혔다.

지난 20년간 HER2 표적 치료는 유방암 치료 성과를 크게 끌어올렸지만, HER2 양성 전이성 유방암은 결국 내성이 생겨 치료가 어려워지는 경우가 많다. 현재 1차 표준 치료는 HER2 표적 치료와 화학요법 병용이지만, 환자 부담을 낮추고 치료 효율을 높이기 위한 더 안전하고 효과적인 전략에 대한 수요가 계속 커지고 있다. 헨리우스는 이러한 배경에서 AC101을 ADC와 병용해 치료 효과를 높일 수 있는 가능성에 주목하고 있다.

한편 AC101은 유방암뿐 아니라 위암 1차 치료 글로벌 3상(HLX22-GC-301)도 미국, 중국, 일본, 한국, 호주, 남미 등 주요 지역에서 진행 중이다. 헨리우스는 지난 1월 JPM 컨퍼런스에서 투여 진행률이 40% 이상이라고 언급한 바 있다.

유방암은 위암 대비 환자 수와 시장 규모가 큰 적응증으로 평가된다. 이번처럼 유방암 1차 치료(가장 큰 치료 시장)로 임상이 확장될 경우, AC101의 상업적 잠재력은 한 단계 더 커질 수 있다. 앱클론은 파트너사의 임상 확장이 이어질수록 향후 로열티 기반 수익 확대 가능성도 높아질 것으로 기대하고 있다.

앱클론 관계자는 “이번 유방암 1차 치료 임상 진입은 국산 항체 기술이 글로벌 치료 영역으로 확장되는 중요한 이정표”라며 “AC101의 개발 범위가 넓어질수록 앱클론의 장기 수익 기반(로열티)과 기업가치 상승 가능성도 함께 커질 것”이라고 밝혔다.

삼성바이오로직스는 3일 서울시 삼성동 코엑스 오디토리움에서 열린 '제60회 납세자의 날' 기념식에서 '고액 납세의 탑(국세 삼천억원 탑)'을 수상했다고 밝혔다.

'고액 납세의 탑'은 연간 납부 세액이 1000억원을 처음 넘거나, 과거 최고 납부액보다 1000억원 이상 증가해 국가 재정에 크게 이바지한 기업에게 대통령 명의로 수여하는 상이다. 이번 제60회 기념식에서의 수상은 2024년 사업연도 납세 실적을 기준으로 결정됐다.

삼성바이오로직스는 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 경쟁력을 바탕으로 2024년 연결기준 연간 매출 4조5473억원, 영업이익 1조3201억원의 호실적을 기록했다. 이러한 지속적인 성장에 따라 2024년 사업연도분 법인세 총 3496억원을 성실히 납부한 점을 인정받아 이번 상을 수상했다.

특히 삼성바이오로직스는 지난 2024년 '제58회 납세자의 날'에 '국세 이천억원 탑'을 수상한 데 이어, 불과 2년 만에 납부 세액 규모가 1000억원 이상 확대되며 '국세 삼천억원 탑'을 수상하게 됐다.

이날 행사에 참석한 유승호 삼성바이오로직스 경영지원센터장(부사장)은 "성실 납세는 기업이 국가와 사회에 기여하는 가장 기본적인 책임이자 상생의 실천"이라며, "앞으로도 철저한 준법 경영을 바탕으로 기업의 사회적 책임을 다하고, 성실한 납세로 국가 경제 발전에 이바지하는 글로벌 선도 기업이 되겠다"라고 말했다.

GC녹십자의료재단(이하 GC Labs)이 영남센터 신임 원장으로 김선주 전 경상국립대학교병원 교수를 임명했다고 3일 밝혔다.

신임 김선주 원장은 서울대학교 의과대학을 졸업하고 동 대학원에서 석·박사 학위를 취득했다. 이후 경상국립대학교 의과대학 진단검사의학과 교수로 재직하며 대한임상미생물학회 회장, 창원경상국립대학교병원 진단검사의학과장, 감염관리실장, 임상의학연구원장 등을 역임했다.

또, 김 신임 원장은 대한진단검사의학회, 대한임상미생물학회 등 주요 학회에서 활발한 학술 활동을 이어오며 진단검사의학 및 감염관리 분야에서 전문성을 인정받아왔다.

김선주 영남센터 원장은 “영남센터가 의료기관과 긴밀히 협력하며 신속하고 정확한 검체검사 서비스를 제공하는 핵심 기관으로 자리매김할 수 있도록 최선을 다하겠다”며 “첨단 검사 인프라와 전문 인력을 기반으로 지역 의료의 질 향상과 감염병 대응 역량 강화에 기여하겠다”고 말했다.

아울러 이상곤 GC녹십자의료재단 대표원장은 “김선주 신임 원장은 진단검사의학과 감염관리 분야에서 전문성과 리더십을 겸비한 인물”이라며 “영남센터가 권역 거점 검사기관으로서 경쟁력을 한층 강화하고, 지역 의료기관과의 협력 기반을 더욱 공고히 하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

한편, GC녹십자의료재단 영남센터는 지역사회 검체검사 서비스 강화를 위해 설립된 영남권 거점 검체검사 전문 수탁 의료기관으로, 기존 수도권과 호남에 이어 영남 지역에 2024년 8월 개원했다.