온코닉테라퓨틱스 ‘네수파립’, 소세포폐암 美FDA 희귀의약품 승인

[마이데일리 = 이호빈 기자] 온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 ‘네수파립’이 소세포폐암(SCLC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 승인받았다고 24일 밝혔다.

네수파립은 앞서 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로도 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 이후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 여전히 과제로 남아 있어 새로운 기전의 치료제에 대한 의료적 수요가 높은 영역이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거 및 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여되는 제도이다. FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있고 허가 시 7년간의 독점권을 부여받는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되는 제도로 인식되고 있다.

네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제로 기존 PARP 저해제와 차별화된 이중표적항암 신약후보물질이다.

소세포폐암은 초기 표준항암화학요법에 대한 반응률은 높지만 대부분 빠르게 재발하며, 재발 이후에는 효과적인 치료 옵션이 매우 제한적인 대표적인 난치성 암종이다.

이와 함께, 온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2상, 셀트리온의 베그젤마와의 병용으로 난소암 임상 2상, PD-1 항체 ‘키트루다’ 병용을 통해 자궁내막암 적응증에서 연구자주도 임상 2상 및 위암 1b/2상 단계에 진입해 개발이 진행 중이다.

온코닉테라퓨틱스는 복제 스트레스 및 DNA 손상 반응 의존성이 높은 암종을 중심으로 네수파립의 적응증 확장을 지속적으로 모색할 계획이다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “현재 소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 Hippo 및 Wnt 신호경로 활성화가 증가하는 것으로 보고되고 있다”며, “네수파립은 PARP와 TNKS라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼, 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.