JW중외제약, '헴리브라' 소아 출혈 예방 효과 재확인

[포인트경제] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성 지표를 재확인한 메타분석 결과가 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 4일 밝혔다.

이번 연구는 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루 교수 연구진이 헴리브라 예방요법을 적용한 18개 기존 연구의 소아 A형 혈우병 환자 720명의 데이터를 통합 분석한 결과다. 연구진은 개별적으로 발표된 소아 대상 임상 데이터를 종합해 헴리브라의 출혈 예방 성과를 평가하는 데 초점을 맞췄다.

분석 결과 헴리브라 투여 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 관절 출혈 유병률은 5.4%에 그쳤다. 안전성 측면에서는 중증 합병증으로 분류되는 두개 내 출혈(ICH)이 보고되지 않았다. 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 소아 및 청년 환자군을 대상으로 한 45개 연구 메타분석에서는 두개 내 출혈 발생률이 환자 1000명을 1년간 관찰했을 때 7.4건 수준으로 추정됐다.

또한 헴리브라에 대한 항제약물항체(ADA)는 5건 보고됐으나 임상적 효능 저하는 확인되지 않았다.

연구진은 "과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈 발생이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다"며 "연간 출혈 빈도 0.5회 등을 바탕으로 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰다"고 평가했다.

헴리브라는 혈우병 환자의 혈액응고 제8인자를 모방하는 신약으로, 기존 치료제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 9월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.

JW중외제약은 A형 혈우병 환자의 치료 환경 개선과 치료 접근성 제고를 위해 임상 근거 축적을 지속할 계획이다. 회사 관계자는 "소아 환자 데이터를 통합 분석한 이번 연구는 헴리브라 예방요법의 출혈 예방 효과와 주요 안전성 지표를 다시 확인한 결과"라며 "임상 근거 축적을 바탕으로 치료 환경 개선과 환자 접근성 제고 노력을 이어가겠다"고 말했다.