mRNA 다시 뜬다…모더나 항암 3상 성공에 국내 기업도 잰걸음

[마이데일리 = 이호빈 기자] 모더나의 개인맞춤형 mRNA 암 치료제가 임상 3상에 성공하면서 국내에서 mRNA 플랫폼을 개발해온 기업에도 관심이 쏠리고 있다.

21일 제약바이오업계에 따르면 모더나와 MSD는 지난 19일 공동 개발 중인 개인맞춤형 mRNA 신생항원 치료제 ‘인티스메란 오토진(V940·mRNA-4157)’과 면역항암제 ‘키트루다(펨브롤리주맙)’ 병용요법이 흑색종 대상 글로벌 임상 3상에서 주요 평가변수를 충족했다.

임상은 종양을 완전히 절제한 고위험 2B~4기 피부 흑색종 환자 1137명을 대상으로 진행됐다. 인티스메란과 키트루다 병용군은 키트루다 단독군과 비교해 1차 평가변수인 무재발생존기간(RFS)과 주요 2차 평가변수인 원격전이 없는 생존기간(DMFS)을 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 개선했다. 새로운 안전성 문제도 확인되지 않았다. 구체적인 위험 감소율 등 세부 결과는 향후 국제학회에서 공개될 예정이다.

이번 결과가 주목받는 것은 개인맞춤형 신생항원 치료제와 mRNA 기반 암 치료제가 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보한 첫 사례이기 때문이다. 인티스메란은 환자의 종양 조직에서 돌연변이를 분석한 뒤 최대 34개의 신생항원을 선정하고 이를 암호화한 mRNA를 환자별로 제작한다. 투여된 mRNA를 통해 면역세포가 암세포를 인식하고 공격하도록 유도하는 방식이다.

코로나19 팬데믹을 계기로 백신 분야에서 상용화된 mRNA 기술이 항암 치료제로 확장될 가능성을 보여주면서 국내 mRNA 관련 기업들의 기술도 다시 조명받고 있다.

삼양바이오팜은 mRNA 암 백신과 전달체를 직접 개발하고 있어 이번 모더나 성과와 가장 밀접하게 맞닿아 있다. 회사는 독자적인 유전자 전달 기술 플랫폼 ‘SENS’를 기반으로 mRNA 암 백신 후보물질 ‘SYP-2135’ 등을 개발하고 있다.

특히 최근 mRNA 암 백신용 전달체 ‘나노레디(NanoReady)’의 비임상 연구 결과를 국제학술지 ‘저널 오브 컨트롤드 릴리스(Journal of Controlled Release)’에 공개했다.

나노레디에 암 항원 mRNA를 탑재해 비인간 영장류에 투여한 결과 비장의 수지상세포에 mRNA가 전달되고 암 항원에 대한 T세포 면역반응이 유도됐다. 전달체를 미리 제조·보관한 뒤 환자별 mRNA와 결합할 수 있어 개인맞춤형 암 백신 제조 기간을 단축할 가능성도 있다.

에스티팜은 mRNA 의약품의 핵심 원천기술과 위탁개발생산(CDMO) 역량을 동시에 확보하는 데 초점을 맞추고 있다. 자체 개발한 5' 캡핑 기술 ‘스마트캡(SmartCap)’과 mRNA를 체내에 전달하는 지질나노입자(LNP) 플랫폼 ‘STLNP’를 보유하고 있다. 캡핑은 mRNA의 안정성과 단백질 발현 효율을 높이는 핵심 기술이다.

회사는 mRNA 합성과 LNP 제형화, 정제, GMP 제조까지 이어지는 CDMO 체계도 구축했다. 지난해에는 감염병혁신연합(CEPI)이 추진하는 중증열성혈소판감소증후군(SFTS) mRNA 백신 개발 프로젝트의 제조·기술 파트너로 선정됐다. 올해 6월에는 목암생명과학연구소와 AI를 이용해 스매트캡에 최적화된 mRNA 서열을 설계하는 공동 연구도 시작했다.

GC녹십자는 자체 mRNA-LNP 플랫폼을 실제 임상 단계까지 끌어올렸다는 점에서 눈에 띈다. 자체 플랫폼으로 개발한 코로나19 mRNA 백신 ‘GC4006A’는 올해 1월 임상 1상 첫 투여를 시작했고, 지난달 식품의약품안전처에 임상 2상 IND를 제출했다. 회사는 임상 1상 중간 결과에서 안전성과 내약성을 확인했으며 연내 2상 진입, 2027년 임상 3상 IND 신청, 2028년 품목허가를 목표로 하고 있다.

또한 GC녹십자는 AI 기반 mRNA 서열 설계부터 LNP 제형화, 완제 생산과 품질분석까지 전 공정을 자체 구축했다. 최근에는 이 기술의 활용 범위도 항암 분야로 넓히고 있다. 지난 6월 앱클론과 mRNA-LNP 플랫폼을 활용한 ‘인비보 CAR-T’ 공동 개발에 착수해 혈액암 등을 겨냥한 후보물질 발굴을 추진하고 있다.

업계에서는 이번 결과가 mRNA 기술의 상업화 가능성을 다시 확인했다는 점에서 국내 기업들의 기술개발과 파트너링에도 긍정적인 영향을 줄 것으로 보고 있다. 다만 실제 경쟁력은 임상 진입과 기술이전, 수주 등 구체적인 사업 성과로 이어지는 과정에서 가려질 전망이다.

제약바이오업계 관계자는 “모더나의 임상 3상 성공은 mRNA 기술이 감염병 백신에 국한되지 않고 다양한 치료 영역으로 활용될 수 있다는 가능성을 보여준 사례”라며 “국내 기업들도 각자 보유한 전달체와 원천기술, 생산 역량을 실제 임상과 사업 성과로 연결하는 것이 중요해질 것”이라고 말했다.