종근당, 美 안과 신약 도입…'유전자 비의존' 망막질환 정조준

[프라임경제] 종근당(185750)이 희귀 유전성 망막질환 치료제 개발에 나선다. 단순히 해외 신약 후보물질을 도입하는 데 그치지 않고, 특정 유전자 변이에 관계없이 작용하는 후보물질을 확보하면서 안과 신약 파이프라인을 확대하는 모습이다.

종근당은 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스(Kiora Pharmaceuticals, 이하 키오라)와 망막질환 신약 후보물질 'KIO-301'의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.

이번 계약에 따라 종근당은 국내에서 KIO-301의 안과 적응증 개발부터 허가, 상업화까지 맡는다. 키오라는 향후 개발 및 허가 단계에 따른 마일스톤과 국내 판매에 따른 로열티를 받는다.

종근당이 주목한 적응증은 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 희귀 유전성 망막질환이다. 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.

현재 망막색소변성증은 원인 유전자가 다양해 치료제 개발 역시 특정 유전자 변이를 겨냥하는 방식으로 진행되는 경우가 많다. 이런 상황에서 KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 기전을 앞세우고 있다는 점에서 차별화 요소로 꼽힌다.

KIO-301은 광수용체가 퇴행한 이후에도 남아 있는 망막신경절세포에 광감지 기능을 부여하도록 설계된 저분자 신약 후보물질이다. 광수용체 자체를 회복시키는 방식이 아니라 남아 있는 망막세포가 빛을 감지할 수 있도록 하는 접근법이다.

특정 유전자 변이에 관계없이 작용하도록 개발되고 있는 만큼 향후 적용 범위를 넓힐 가능성도 있다. 키오라는 망막색소변성증 외에도 맥락막위축증(Choroideremia), 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증 확대를 추진할 수 있을 것으로 보고 있다.

◆종근당, 안과 신약 파이프라인 확대…국내 개발·상업화 맡아

이번 계약은 종근당이 보유한 안과 분야 역량과 해외 신약 후보물질을 결합해 국내 개발을 추진한다는 점에서도 의미가 있다. 종근당은 KIO-301의 국내 개발과 허가 절차를 진행하는 동시에 상업화까지 맡아 국내 시장에서의 사업화 가능성을 검토하게 된다. 해외에서 개발 중인 후보물질에 국내 임상·허가 및 상업화 역량을 접목하는 구조다.

키오라 역시 이번 계약을 통해 KIO-301의 글로벌 개발 네트워크를 확대하게 됐다. 현재 KIO-301의 개발 및 상업화 네트워크는 미국과 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 넓어지게 됐다.

특히 양사는 글로벌 임상 3상 개발 과정에서도 협력한다는 계획이다. 종근당은 국내 개발을 맡고 키오라는 글로벌 개발을 이어가면서 각 지역의 임상 및 사업화 역량을 활용하는 방식이다.

김영주 종근당 대표이사는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약후보물질"이라며 "종근당이 축적해온 안과 분야 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 긴밀히 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.

브라이언 M. 스트렘 키오라 대표이사 겸 최고경영자는 "이번 계약으로 KIO-301의 개발 및 상업화 네트워크가 미국, 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 확대됐다"며 "임상 개발과 허가, 상업화 역량을 갖춘 종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고 국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.