JW중외제약 ‘헴리브라’, 日 대규모 시판 후 조사 결과 국제학술지 게재

[포인트경제] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’의 일본 내 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 25일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자의 혈액응고 제8인자를 모방하는 신약이다. 기존 제8인자 제제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제로, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 2023년 5월부터는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.

일본 나라의과대학 미도리 시마 교수 연구팀은 2018년 5월부터 2023년 1월까지 일본 내 항체 보유 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 장기 안전성과 유효성을 평가했다. 연구팀은 전체 투약군인 ‘안전성 분석군(134명)’과 신규 투약자로 구성된 ‘유효성 분석군(101명)’을 설정해 최장 3년간 모니터링했다. 조사 대상 환자 중 116명(86.6%)이 중증 환자였으며, 연령대는 0세 영유아부터 78세 고령자까지 포함됐다.

안전성 평가 결과, 안전성 분석군 134명 중 122명(91%)에서 약물이상반응(ADR)이 나타나지 않았다. 조사 기간 중 인공관절 수술 등 고난도 수술을 받은 환자는 총 30명이었으며, 지혈을 위해 우회인자제제(BPA) 등 지혈제를 병용했음에도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 발생하지 않았다. 이는 가이드라인에 따른 지혈제 병용 시 실제 임상 현장에서도 혈전성 이상반응 위험 없이 안전한 수술이 가능함을 의미한다.

출혈 예방 효과 측면에서는 유효성 분석군의 치료가 필요한 연간 출혈률(ABR) 중앙값이 1.3회를 기록했다. 전체 환자 중 53명(39.6%)은 투약 기간 동안 단 한 번의 출혈도 경험하지 않은 ‘무출혈(Zero Bleed)’ 상태를 유지한 것으로 나타났다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구 결과는 한국인과 유전적 소인이 유사한 아시아인을 대상으로 수술 등의 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 사례”라며 “실제 현장에서 장기간 투약한 환자의 91% 이상이 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 사실은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 근거가 될 것”이라고 말했다.